این روش مانند واکسن آنفلوآنزا عمل می‌کند که هر سال برای گونه‌های جدید ویروس به‌روزرسانی می‌شود.
پروفسور استفان سندرز از دانشگاه آکسفورد با اشاره به هزینه بالای درمان بیماری‌های نادر گفت: «برای بسیاری از این بیماری‌ها اگر زمان و بودجه کافی داشته باشیم، درمان وجود دارد، اما این کار برای تعداد کمی بیمار عملی نیست.»
این پروژه تلاش دارد با «پلتفرم‌سازی» درمان‌های ژنتیکی، آن‌ها را ارزان‌تر و سریع‌تر کند.
در حال حاضر درمان‌های ژنتیکی باید از ابتدا توسعه و آزمایش شوند که فرآیندی زمان‌بر و پرهزینه است.
پروفسور جنیفر دودنا، برنده جایزه نوبل و از پیشگامان ویرایش ژن با ابزار کریسپر، گفت: «ما باید بتوانیم به محض شناسایی جهش ژنتیکی عامل بیماری، درمان هدفمند و سریعی تولید کنیم.
هر بار شروع از صفر برای درمان‌های ژنتیکی به‌ویژه برای بیماری‌های نادر غیرمنطقی و پرهزینه است.»
وی افزود: «این کار به همکاری میان دانشمندان، بیماران، پزشکان و تنظیم‌کنندگان مقررات نیاز دارد تا راهکاری اقتصادی و در دسترس برای این درمان‌ها پیدا شود.»
این پروژه که برای ۱۴ سال تأمین مالی شده است، هدفش این است که راهی پیدا کند تا بتوان درمان‌های موجود را با تغییرات جزئی برای بیماری‌های مختلف ژنتیکی به‌روزرسانی کرد.
خانواده‌هایی که فرزندانشان به بیماری‌های نادر مبتلا هستند، از این خبر استقبال کرده‌اند.
تونی کلارک، مادر سولانا که دچار اختلال ژنتیکی گرین است، گفت: «شنیدن خبر این پروژه یکی از بهترین خبرهایی بود که در مدت‌ها شنیده‌ایم.
این پروژه شاید درمان مستقیمی برای سولانا نداشته باشد، اما می‌تواند به بسیاری از خانواده‌های دیگر کمک کند و شاید امیدی برای بهبود او نیز باشد.»
م/۱۱۰*